アステラス製薬は次なる成長に向けて、遺伝子治療やがん免疫などの4分野を強化している(撮影:尾形文繁)

製薬大手のアステラス製薬が思わぬ試練に直面している。

9月14日、アステラスは開発中の遺伝子治療薬「AT132」の臨床試験で、被験者1名が死亡したことを発表した。この被験者に「重篤な有害事象」が起きたことで、9月1日時点で薬の治験は一時ストップしている。

製薬業界では、思わぬ副作用が出たり有効性が確認できなかったりで治験がうまくいかないことは日常茶飯事だ。創薬の成功確率は3万分の1ともいわれる。

だが問題なのはその中身。今回開発を中断したAT132は、アステラスが約3200億円という巨費を投じて2020年に買収した米国のベンチャー企業・オーデンテス社が持っていたもの。同社の中でも、AT132は最も開発が進んでいた新薬候補だ。製品化されれば、将来的には最大1000億円の売上高も期待されている。

実はこの薬で治験がストップしたのは今回が初めてではない。20年8月までに、被験者23名のうち高用量を投与されていた3名の被験者が死亡、治験を監督するFDA(米食品医薬品局)から差し止め指示を受け、一度治験を中断している。

その後のFDAとの協議で投与量を減らす治験プログラムに変更し、20年12月から治験を再開。これで問題はクリアしたかに思われたが、再開時に低用量を投与された最初の患者が、9月に死亡した冒頭の被験者だった。