認知症は老いに伴って増えてくる病気で、さまざまな原因で脳の細胞が死んだり、働きが悪くなることで日常生活に支障が出てくる(詳細は、「『認知症』を知るための基本のキ」)。

日本では4種類のアルツハイマー病治療薬が承認されているが、いずれも「症状改善薬」といわれるものだ。いわば、認知機能などの低下といった症状が出た後にそれを一時的に和らげる薬といえる。

1997年に世界初のアルツハイマー病薬として米国で承認され、世界の医薬関係者を驚かせたのが、エーザイの「アリセプト」だった。同社の内藤晴夫CEOが「認知症薬のパイオニア企業」というのもそのためだ。この薬なくしてエーザイのその後の成長もなかった。

しかし、症状改善薬はあっても、アルツハイマー病の発生・発症の仕組みに基づいて、予防や症状の進行抑制をもたらす疾患修飾薬(根本治療薬)が存在しない。そこに世界中の製薬企業が挑んでおり、先頭を行くのがエーザイとバイオジェンが共同開発する「アデュカヌマブ」である。

ここ20年~30年の研究開発で主流になっている理論はアミロイドカスケード仮説だ。大きく分けて3つのアプローチで薬の研究開発が行われてきた。以下の図で詳しく説明しよう。