海外では承認されている医薬品が日本で使えない「ドラッグラグ」。大人向け医薬品でもドラッグラグは依然、大きな問題の1つだが、子ども特有の疾患向け医薬品では、より深刻な面もある。

厚生労働省は5月21日、ドラッグラグ解消に向け、「未承認薬(日本で承認されていない医薬品)」、「適応外薬(承認されているが、効能・効果または用法・用量が異なる医薬品)」について、製薬企業に対し91品目の開発要請を行った。この中には、小児への適応も対象にした34品目が含まれている。

開発要請リストには、進行すると脳や神経が破壊され寝たきりになる「ニーマン・ピック病C型」や、生後ないし乳幼児期から発症し発熱や激しい炎症を繰り返す「クリオピリン関連周期熱症候群」といった難病のほか、てんかんや、小児高血圧などの治療薬が並ぶ。